"תפקידה של מערכת הבריאות היא לא להשאיר את החולים יתומים"
שני חולים בישראל זקוקים לתרופה יקרה למחלת כבד קשה שנדונה בוועדת סל התרופות • רן רזניק ('ישראל היום') וד"ר יונתן אדל מביה"ח בילינסון, הסבירו
שני חולים בישראל, בן 30 ובת 19, זקוקים לתרופה יקרה למחלת כבד קשה וגנטית, שנדונה בימים אלו בוועדת סל התרופות. מדובר במחלה הנדירה ביותר שנדונה השנה בוועדה שקובעת אילו תרופות וטכנולוגיות רפואיות חדשות יתווספו לסל התרופות הממלכתי בשנת 2022. ענת דוידוב שוחחה ב־103fm על כך עם הכתב ופרשן הבריאות רן רזניק ('ישראל היום') וד"ר יונתן אדל, מנהל מרפאת הפורפירה היחידה בארץ בביה"ח בילינסון. השניים הביאו פרטים נוספים על המחלה והתרופה.
"החולים האלו סובלים מהתקפים שכל אחד כזה מסכן את החיים", הסביר ד"ר אדל בפתח דבריו, "התקף יכול להיגמר בטיפול נמרץ, שני החולים המדוברים היו בטיפול נמרץ, מונשמים, עם פרכוסים ותופעות מאוד קשות. יש לנו טיפול בזמן התקף, כדי לנסות שלשפר את מצבם בצורה החריפה,והוא המדובר מיועד רק לאנשים שחווים התקפים חוזרים כדי למנוע את הגעתם למצבים המסוכנים האלו".
"אנחנו מדברים בשוליים על קבוצה קטנה מאוד של חולים שסובלים מהתקפים חוזרים. כדי שהם לא ימצאו את עצמם כל פעם בהתקף מסכן חיים בבית חולים ובסכנה, התרופה מיועדת לתת להם טיפול כדי למנוע את הגעתם למצב הזה", הוסיף.
אופי הטיפול מתבצע על ידי הזרקת התרופה פעם בחודש, אך מחירה מתייחס לשנה שלמה. "התרופה יחסית חדשה, אנחנו נותנים אותה כדי להפסיק את ההתקפים אבל במקומות באירופה, שיש להם יותר ניסיון מלנו, המגמה היא שאחרי כשנה אפשר להפסיק את הטיפול ואולי לצאת ממעגל ההתקפים החוזרים ואז הם לא צריכים את הטיפול לאורך כל הזמן", אמר ד"ר אדל.
"הפציינטים צריכים את התרופה - הם צעירים שצריכים לנהל חיים"
לפי דבריו של מנהל מרפת הפורפירה היחידה בארץ, רק 5 אחוזים מחולי המחלה הגנטית סובלים התקפים קשים. מתוך אותם חמישה אחוזים, אחוזים בודדים חווים התקפים חוזרים כמו שני המטופלים שזקוקים לתרופה.
האם ניתן לאתר את המחלה עוד לפני הכניסה להריון? "אפשר לאתר את זה בבדיקה ספציפית, לחפש את הגן הפגוע", השיב ד"ר אדל, והבהיר: "זה לא נמצא בבדיקות הסקר הרגילות כי זו מחלה מאוד נדירה ויש המון מחלות גנטיות נדירות. מי שיודע יכול לבדוק, אחוז קטן מאוד עם הגן סובלים ויש אנשים שבוחרים לנהל את חייהם למרות שהם יודעים שיש להם את הגנטיקה הזו, להיזהר מדברים שמובילים להתקפים ולקוות שהם לא יפלו בסטטיסטיקה ובאחוזים הבודדים, אבל אפשר למצוא את הגן".
"הפציינטים האלו צריכים את התרופה. הם צעירים שצריכים לנהל חיים ולא צריכים להגיע למצבים בהם הם סובלים נורא ונמצאים מסכנת חיים. לפחות להוציא אותם מסבב ההתקפים הזה ולנסות להחזיר אותם למערכת חיים רגילה", הדגיש ד"ר אדל בסיום דבריו.
עריכה: שני רומנו
